Le syndrome d’Alport

Chez ENYO Pharma, nous plaçons les personnes souffrant d’insuffisance rénale au centre de nos discussions.

Nous nous engageons chaque jour à développer de nouveaux traitements pour améliorer la qualité de vie des patients atteints du syndrome d’Alport. Travailler en étroite collaboration avec les associations de patients nous permet de renforcer notre meilleure stratégie de développement d’études cliniques pour le syndrome d’Alport.

L’étude clinique de Phase 2 ALPESTRIA-1

Nous visons à préserver la fonction rénale et réparer les lésions rénales des patients atteints du syndrome d’Alport avec le médicament expérimental Vonafexor dans l’étude clinique de Phase 2 nommée « ALPESTRIA-1 ».

• Télécharger les informations sur l’étude
• Download trial information
• Descargar información de ensayo

Qu’est-ce que l’étude clinique ALPESTRIA-1 ?

Alport syndrome Efficacy and Safety Trial-1

• Objectifs : ALPESTRIA-1 est une étude clinique de Phase 2 évaluant l’innocuité, la tolérance et l’effet de trois niveaux de dose du médicament expérimental Vonafexor sur la fonction rénale des patients atteints du syndrome d’Alport.
• Design : L’étude est une étude ouverte comportant un seul groupe de patients qui reçoit une dose croissante de Vonafexor au cours du traitement. Il n’y a donc pas de groupe « placebo » : tous les participants seront traités par Vonafexor.
• Traitement : Chaque participant recevra un comprimé de Vonafexor une fois par jour pendant 24 semaines, puis arrêtera le traitement et sera suivi pendant 12 semaines.
• Déroulement : L’étude clinique comprend 5 visites obligatoires réalisées au centre d’étude, 4 visites au centre de l’étude ou à domicile, 4 appels téléphoniques et des prélèvements sanguins et/ou d’urine.
• Patients : L’étude vise à traiter 20 patients en Europe (France, Espagne et Allemagne) et aux Etats-Unis.

Qu’est-ce que Vonafexor ?

Le médicament expérimental testé dans l’étude clinique ALPESTRIA-1

• Médicament : Vonafexor est une petite molécule présentant des propriétés anti-fibrotiques et anti-inflammatoires observées dans le rein et le foie. En savoir plus sur Vonafexor
• Aspects régulatoires : Vonafexor a été désigné Médicament orphelin par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) en 2023.

Puis-je participer à l’étude clinique ALPESTRIA-1 ?

Je peux être éligible si :

• Age: J’ai entre 18 et 55 ans concernant l’étude menée en Europe (ou 16 et 55 ans concernant l’étude menée aux Etats-Unis)
• Genre : Je suis une femme ou un homme
• Diagnostic : J’ai été diagnostiqué.e pour le syndrome d’Alport et mon test génétique pour la maladie est positif
• Fonction rénale : J’ai une augmentation de la protéinurie ou de l’albuminurie
• Protéinurie/albuminurie : J’ai une augmentation de la protéinurie ou de l’albuminurie
• Traitement: Je peux participer à l’étude même si je suis déjà sous traitement par un inhibiteur de l’enzyme de conversion (IEC), un antagoniste des récepteurs de l’angiotensine II (ARA) ou un inhibiteur du cotransporteur sodium-glucose 2 (iSGLT2)

Statut et centres de l’étude

L’étude se déroule à la fois en Europe et aux Etats-Unis

• Statut de l’étude : EN COURS DE RECRUTEMENT
• Centres de l’étude : L’étude est menée à la fois en Europe (France, Espagne et Allemagne) et aux Etats-Unis.

Tous les centres de l’études sont localisés sur la carte ci-dessous. Pour obtenir des informations sur un centre, veuillez sélectionner le centre en question dans la liste ou cliquer sur la carte. Cliquer sur +/- pour agrandir/rétrécir la carte.

En savoir plus sur l’étude ALPESTRIA-1

• Si vous avez des questions concernant l’étude clinique ALPESTRIA-1, veuillez consulter votre médecin traitant.
• Pour l’Europe (France, Espagne et Allemagne), consulter le site internet https://euclinicaltrials.eu avec la référence 2023-509638-20 ou le site internet AIRG-France.
• Pour les Etats-Unis, consulter https://clinicaltrials.gov avec la référence NCT06425055 ou le site internet Alport Syndrome Foundation.

Collaboration avec les organisations d’aide aux patients

Les associations et fondations soutiennent les patients et leurs aidants en donnant accès à une information adaptée provenant d’experts en recherche et en clinique, en créant une communauté de patients leur permettant de se soutenir mutuellement, en amplifiant la voix des patients, en sensibilisant le public aux maladies, et en guidant les patients dans leur participation à la recherche clinique.

Alport Syndrome Foundation

L’ASF est une organisation américaine à but non lucratif dirigée par des patients et qui se consacre à l’amélioration de la vie des personnes touchées par le syndrome d’Alport aux États-Unis.

A propos du syndrome d’Alport

• Description clinique : Le syndrome d’Alport est une maladie rénale rare basée sur un défaut héréditaire du collagène de type IV, un matériau structurel nécessaire au fonctionnement des reins, des yeux et des oreilles.
  En savoir plus

  Le symptôme principal est une hématurie (sang dans les urines) au début de la vie, suivie d’une protéinurie (présence de protéines dans les urines), d’une hypertension et d’un œdème. Ensemble, ces symptômes conduisent à un déclin progressif de la fonction rénale et finalement à une insuffisance rénale terminale (IRT). Le risque de progression de la maladie dépend de nombreux facteurs, notamment du type génétique et de la variante des patients. Les personnes vivant avec le syndrome d’Alport développent souvent une perte auditive et des problèmes oculaires.
• Mode de transmission : Il existe trois types génétiques du syndrome d’Alport.
  En savoir plus

  Le plus courant est le syndrome d’Alport lié au chromosome X (XLAS) basé sur une mutation du gène COL4A5 du collagène IV, où des antécédents d’hématurie (+/- protéinurie) ou d’insuffisance rénale surviennent souvent dans la famille. XLAS représente environ 74 % de la population de patients identifiée. Les autres types génétiques sont le syndrome d’Alport autosomique dominant (ADAS) et le syndrome d’Alport autosomique récessif (ARAS) basés respectivement sur la mutation du gène COL4A3 ou COL4A4 du collagène IV. Le type ARAS représente 17 % et le type ADAS représente 9 % des patients atteints du syndrome d’Alport.
• Epidémiologie : Le syndrome d’Alport est la deuxième maladie rénale héréditaire la plus courante, après la Polykystose rénale autosomique dominante (PKD).
  En savoir plus

  L’incidence mondiale du syndrome d’Alport est peu précise car les individus sont sous-diagnostiqués ou mal diagnostiqués. Cependant, on estime que le syndrome d’Alport affecte entre 1 sur 5 000 et 10 000 naissances vivantes aux États-Unis (XLAS : 1/2 000 naissances ; ARAS : 1/10 000 naissances ; ADAS : 1/100 naissances).
• Traitement: Il n’existe actuellement aucun remède contre le syndrome d’Alport et aucune option de traitement actuellement disponible n’a démontré son efficacité pour aider les patients à éviter l’insuffisance rénale.
  En savoir plus

  Les normes de soins actuelles concernent les traitements utilisés pour l’insuffisance rénale chronique (IRC), notamment les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (ACE) ou les bloqueurs des récepteurs de l’angiotensine (ARA). Ces médicaments ont des effets secondaires, ne sont pas tolérés par tous les patients, peuvent exacerber l’hyperkaliémie et n’empêchent pas la dialyse ou la transplantation rénale.